創薬ターゲットの探索・検証研究タイプ・
第一三共のモダリティ技術活用タイプ

B.創薬ターゲットの探索・検証研究タイプ

B1. オンコロジー <疾患メカニズム、標的分子に関する課題> 説明動画

B1-1 腫瘍組織・臓器特異的に標的タンパク質分解を誘導する新規メカニズムに関する研究

組織あるいは臓器特異的に標的タンパク質分解を引き起こす新規メカニズムに関する研究を募集します。特に、正常組織とがん組織での標的分解選択性が認められる新規メカニズムであることが望ましいです。また、そのようなメカニズムを発揮する治療薬を取得するための新規スクリーニング手法/技術を募集します。

B1-2 がん細胞特異的な核内クロマチン構造を標的とした非核酸型創薬アプローチに関する研究

がん細胞特異的な核内クロマチン構造(DNA-タンパク質またはDNA-タンパク質-RNA複合体)を標的として遺伝子発現抑制または活性化を制御可能な、核酸を用いないアプローチによる新規治療研究を募集します。
アプローチの例:スーパーエンハンサー

B1-3 免疫細胞の性質変換(系譜変換)に着目したがん治療研究

免疫細胞の系譜変換を誘導し、がんの増殖や転移を抑制する分子標的に関する研究を募集します。また、そのような作用機序を発揮する治療薬のスクリーニング系を募集します。

B1-4 細胞外マトリックスに働きかけ抗腫瘍免疫を活性化させる研究

腫瘍内への薬物拡散や免疫細胞浸潤の阻害が知られている腫瘍における過剰な細胞外マトリックス産生を制御する分子に関する研究を募集します。また、その分子を標的としたがん治療創薬研究を募集します。

B1-5 Innate lymphoid cells (ILCs) を標的とした抗腫瘍免疫研究

抗腫瘍効果を高めることを目的としたinnate lymphoid cells (ILCs) 標的スクリーニング、あるいは標的に関する研究を募集します。ヒト細胞で機能が確認されているテーマを優先します。

B1-6 腫瘍増殖に関与する神経系の役割に関する研究

神経系が腫瘍増悪を促進するメカニズムの解明に関する研究を募集します。関与する分子やメカニズムが明らかになっている、あるいは明らかとなりつつある研究が望ましいです。

B1. オンコロジー <アッセイ系、その他の課題> 説明動画

B1-7 臨床におけるheterogeneityを維持可能かつ操作性が向上したin vitro培養系に関する研究

患者様由来オルガノイドなど、臨床におけるheterogeneity, stemnessを維持しつつ、大規模スクリーニングへの使用を見据え操作性が改善された培養技術を募集します。
技術の例:マトリゲルフリー、平面培養

B1-8 臨床のがん病態を模倣するiPS細胞を用いた研究

がん患者様由来細胞から樹立したiPS細胞や、正常細胞由来iPS細胞を用いた臨床病態の再現など、iPS細胞を活用した評価系を募集します。

B1-9 3D培養時における画像解析を用いたスクリーニング研究

オルガノイドなどの3次元培養時に安定して細胞内蛍光免疫染色イメージングが観察可能な技術を募集します。
技術の例:cell painting

B1-10 細胞死以外のoutputを指標とした新規フェノタイプスクリーニング系の確立を目指した研究

例として、終末分化、老化、アポトーシスといったプログラムされた細胞死において、細胞死が引き起こされる直前の細胞の特徴を捉える技術、さらにその技術を応用した大規模スクリーニング系の確立を目指した研究を募集します。
技術の例:形態変化が観測可能な画像解析, transcriptome解析, proteomics解析

B1-11 がん治療を支援するアプリ開発

臨床現場におけるがん治療を支援するアプリの研究開発を募集します。

B2. 神経変性疾患、精神疾患 説明動画

B2-1 精神疾患に関する新規創薬標的および患者層別化技術に関する研究

統合失調症、うつ病、双極性障害、自閉症スペクトラム障害、遺伝性精神疾患を対象とした研究を募集します。特にグルタミン酸を対象とした研究を優先します。
以下のようなことに関する研究が望ましいです。

  • 臨床での有効性が高確度で期待できるエビデンス (遺伝学的背景、バイオマーカー等)を有する標的
  • Drug repositioning:ヒトに投与実績のある化合物の精神疾患治療薬への適応拡大 (投与経路変更や剤型変更、内在生体分子の機能改変物質も含む)
  • 低分子のみならず、中枢への送達技術との組み合わせによるペプチド、核酸等の新規モダリティを活用した新規標的
  • 患者層別化のための脳機能や脳サーキットに対する指標やデバイス技術

B2-2 シナプス形成・可塑性の異常と是正の評価が可能なin vitro評価系に関する研究

シナプスの異常による疾患(自閉症、Fragile X Syndrome: FXSなど)の治療方法を検証するために、in vitro細胞評価系(iPS neuron, organoid等)で構造面・機能面の評価が可能な技術を広く募集します。

B2-3 神経変性疾患に関わる構造異常蛋白質の異常構造形成メカニズムの解明に関する研究

Amyloid β、Tau、α-Synuclein、Prion protein、TDP-43、Huntingtin(polyQ蛋白質)等を対象にした以下の研究を募集します。

  • 構造異常蛋白質に対する、凝集の形成や抑制・分解メカニズムに関する研究
  • 同じ蛋白質から異なる異常構造(strain)が生じるメカニズムの解明研究、およびstrainの識別/単離方法に関する研究
  • 構造異常蛋白(及びその凝集)によって影響を受ける細胞内機能不全メカニズムの研究
  • 「液-液相分離」の調節・制御に関与する新規創薬標的
  • 脳内凝集蛋白のクリアランスメカニズムに関する研究(グリンパティック系など)
  • 臨床の病態を反映し、構造異常蛋白質に対する効果を評価可能なアッセイ系または動物モデル
  • 構造異常蛋白質に基づいた診断法、患者層別化マーカーに関する研究

B3. 希少疾患、免疫関連疾患、眼疾患、心疾患、血液中成分関連疾患、感染症   説明動画

B3-1 希少疾患の新規治療標的分子に関する研究(病態メカニズム解析を含む)や新規治療薬に繋がる研究

標準治療法がない(あるいは効果が限定的)な難治性の希少疾患の病態メカニズムの解明から治療標的分子検証等の治療薬開発に関する研究まで、シーズの有無に関わらず、2種類の研究テーマを募集します。低分子・抗体・核酸に加えて、AAV遺伝子治療などモダリティは特に問いません。
1)単一遺伝子に起因する希少疾患に関する研究テーマ
2)単一遺伝子に起因しない希少疾患(希少免疫疾患その他)に関する以下の研究テーマ

  • ゲノムワイド関連解析(GWAS)等の手法により、発症に関わる遺伝子バリアントを元に見出された新規治療標的分子の検証等の治療薬開発に関する研究
  • 臨床検体を用いたシングルセルトランスクリプトーム解析(scRNA-seq)等の手法によって見出された新規治療標的細胞・ターゲット分子の検証等の治療薬開発に関する研究

(注意)
対症療法的なアプローチは対象外

B3-2 抗原特異的な免疫寛容を誘導する新規モダリティに関する研究

以下の研究を募集します。

  • 生体内で抗原特異的な制御性T細胞を誘導する研究
  • 生体内で、特定の抗原を提示する抗原提示細胞を特異的に破壊する、もしくは免疫抑制的な細胞に変換する研究

(注意)
細胞治療研究は対象外。

B3-3 緑内障、糖尿病黄斑浮腫に対するAAV遺伝子治療標的・メカニズムに関する研究

当該疾患に対してAAV遺伝子治療の可能性のある治療標的分子ないしはメカニズムに関する研究テーマを募集します。
標的探索研究から治療標的分子検証、治療薬開発に関する研究まで広く対象としております。

B3-4 核酸医薬が利用できる慢性心不全および遺伝性心疾患治療に対する治療標的分子に関する研究

以下を重要な採択基準とさせていただきます。

  • 核酸医薬が利用可能な創薬標的として最低1個以上の候補となる具体的な分子を同定していること(ただし分子は心筋特異的に発現していることが好ましい)
  • 臨床研究や基礎的実験結果をもとに、創薬アプローチ方法(in vitroおよびin vivo評価系)について具体的なアイデアを有していること(in vitro評価系はiPS由来心筋細胞を利用した系であること、96wellフォーマットもしくは384wellフォーマットで実施できる内容が好ましい)

B3-5 血液中の特定成分が病気の原因となっている疾患の提案

血液中から疾患の原因となる特定成分(関連タンパク質や細胞など)をアフェレシス等のex vivo的な手段で選択的に排除することで病態の改善が期待される疾患であり、現状において充分な治療法が見出されていない(アンメットメディカルニーズの高い)疾患について募集します。

B3-6 多剤耐性グラム陰性菌に直接作用する新クラスあるいは新作用メカニズムの治療薬につながるシーズに関する研究

多剤耐性Pseudomonas aeruginosa (緑膿菌) あるいは多剤耐性Acinetobacter baumannii感染症の低分子・中分子治療薬につながる研究を募集します。細胞レベルで抗菌活性 (MIC) が確認された化合物を有していることが望ましいです。選択毒性が期待できる根拠があれば,作用メカニズムが不明でも構いません。

(注意)
抗体・ファージ療法に関する研究,毒素・感染性に関する研究は対象外。

C:第一三共のモダリティ技術活用タイプ

C1. モダリティ技術を活用した創薬研究 説明動画

C1-1 CAR-T細胞療法の新規がん標的分子に関する研究

CAR-T細胞療法の標的となり得る新規がん特異的分子、あるいはそれに対する抗体を募集します。
標的となるがん種、患者層が明確になっていることが好ましく、腫瘍内ヘテロ不均一性に関する情報や1細胞あたりの発現量に関する情報があるとより好ましいです。

C1-2 新規がん特異的抗原ペプチド、または、新規がん抗原を特異的に認識するT細胞受容体(TCR)に関する研究

HLAに提示されるがん特異的な新規抗原ペプチド(ネオアンチゲンを含む)、または、新規がん抗原を特異的に認識するTCRの検証研究を募集します。適用となるがん種や患者層が明確になっている研究を優先します。

C1-3 アンチセンス核酸、siRNAなどの核酸医薬、mRNA医薬を用いた治療を可能とする標的分子の提案

アンチセンス核酸、siRNAなどの核酸医薬、及び、mRNA医薬を用いた治療が可能な疾患、標的遺伝子を検証する研究の提案を募集します。特定の遺伝子発現が変動している疾患、スプライシングの異常が主要因となっている疾患、及び、希少疾患治療を志向した、核酸医薬の標的分子の提案も対象になります。核酸医薬の効果を調べるin vitro評価系があり、さらにin vivo評価系がある場合は優先します。mRNA医薬は、ワクチンや難治性疾患治療薬としての研究を対象にしています。

C1-4 バイスペシフィック抗体を用いた創薬研究

バイスペシフィック(2重特異性)抗体というモダリティの特性を活かした創薬研究を募集します。
研究の例:

  • 抗CD3バイスペシフィック抗体の新規創薬標的分子(癌・非癌領域を問いません)。
    推奨される事柄:(1)標的分子への抗体を保有もしくは抗体の配列が入手可能であること、(2)in vitro/in vivo評価系構築の見込みがあること
  • 異なる二つの標的に対するバイスペシフィック抗体が、各々単独よりも明らかな相乗効果を示す、もしくは新規な薬理効果を示す創薬アイデア。
    推奨される事柄:(1)アイデアの根拠となるデータを取得していること、(2)標的分子に対する抗体を保有もしくは標的分子に対する抗体の配列が入手可能(抗体以外の標的結合分子でも可)、(3)評価系構築の見込みがあること

C1-5 細胞外プロテアーゼまたは複数回膜貫通蛋白質を標的とするペプチド創薬に関する研究

低分子では特異性が得られ難い、プロテアーゼの酵素活性やGPCR、イオンチャネルなど膜蛋白を対象としたペプチド創薬に関する研究を募集します。
標的分子と疾患の関係性の検証が進んでいる研究を優先します。

(注意)
標的探索やこれから標的妥当性を検証していく研究は対象外。

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